HTA: l’Health Technology Assessment

L’HTA è una sintesi del valore in termini di costo-efficacia dell’impatto di una tecnologia nel contesto sanitario di riferimento.

L’Health Technology Assessment (HTA), la valutazione delle tecnologie sanitarie, non è burocrazia, non è un dovere, non è una norma, non è una perdita di tempo o risorse e non è una metodologia di taglio dei costi. L’HTA è uno strumento a disposizione del management per ottimizzare l’utilizzo di risorse e dall’altra delle aziende produttrici per promuove la migliore innovazione tecnologica. Il valore dell’HTA è ancora una volta da leggersi, alla luce del più ampio rapporto tra domanda e offerta in sanità per assicurare qualità-prezzo (value for money) alle cure e trasparenza nelle decisioni prese (accountability).

Il ruolo del management come supporto al clinico per la gestione della scarsità di risorse a disposizione a fronte della domanda di salute appare quindi centrale in sanità e si pone come intermediario con le aziende produttrici di tecnologia per connetterle riguardo ai bisogni emergenti. Il processo di ottimizzazione delle risorse passa quindi attraverso un’analisi multidisciplinare e multidimensionale che mettere a confronto i benefici – le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia – e i suoi costi in termini di efficacia, sicurezza, impatto economico e sociale-organizzativo.

Le dimensioni secondo l’HTA Core Model® del 2016 sono classificate in cliniche e non cliniche (tabella) e le prospettive che si possono adottare rispetto ad una valutazione di HTA sono diverse a seconda che il focus sia sul singolo percorso clinico in cui si applica la tecnologia o se si voglia attenzionare in un’ottica prospettica di impatto sociale. La prima prospettiva è utile in termini microeconomici quando si ragiona sull’impatto attivo dell’innovazione, la seconda è indispensabile per i policy makers ed i decisori nel campo della sanità perchè contestualizza anche il valore indiretto dell’innovazione nel tempo, in termini di impatto socio-economico.

Le innovazioni tecnologiche in sanità

Le stime a livello mondiale metto in luce come un po’ ovunque la spesa sanitaria sia fortemente influenzata dall’innovazione tecnologica. Accanto ai più noti cambiamenti dello scenario sanitario attuale come quello demografico legato all’incremento dell’aspettativa di vita e dell’impatto delle cronicità, quello connesso ai contingenti di professionisti sanitari e alle loro competenze in continua evoluzione, e quello della crescita delle aspettative dei cittadini, l’innovazione tecnologica cresce con ritmi mai visti e con conseguenti cicli di vita molto corti.

A fronte della complessità nel mondo della sanità per le sue dinamiche caratteristiche peculiari – si vedano il problema economico, organizzativo ed il fallimento del mercato – lo sviluppo tecnologico aumenta ulteriormente l’entropia del sistema. Poichè per tecnologie si intendono tutte le classi e tipologie di innovazione come ad esempio i farmaci, i robot, i modelli organizzativi, i software e i dispositivi hardware legati direttamente od indirettamente all’erogazione di prestazioni sanitarie che integrano le continue scoperte cliniche e tecnologiche che portano all’evoluzione dell’uomo, i clinici ed i manager che devono provvedere alla gestione (richiesta ed acquisto) di queste innovazioni si trovano a dover affrontre questioni tecniche molto complesse e che variano anche molto rapidamente nel tempo a fronte di dinamiche di mercato e bisogni concreti dei pazienti e delle aziende produttrici.

L’HTA come ponte tra le evidenze e la pratica a supporto dei decisori

Per affrontare la complessità delle innovazioni in sanità, si è consolidato l’uso dell’HTA come strumento decisionale a supporto degli stakeholders coinvolti nel processo di sviluppo/segnalazione, valutazione, acquisto/vendita ed implementazione della tecnologia in oggetto. Come l’evidence based practice (EBP) – la pratica clinica basata sull’integrazione delle evidenze scientifiche a supporto dell’esperienza del sanitario nel contesto delle preferenze dei pazienti – è il ponte che metaforicamente collega la produzione di ricerche scientifiche (RCT, revisioni sistematiche, casi studi, meta-analisi ecc) con le decisioni cliniche riguardo al trattamento di un preciso paziente, l’HTA è il ponte che collega le evidenze in termini di sicurezza, efficacia, impatto economico-organizzativo e sociale con le decisioni d’implementazione a diversi livelli.

Gli stakeholders sono su tre livelli decisionali: le istituzioni, le aziende (cliniche e produttrici) e i professionisti.

• Sul piano macro istituzionale e di sistema, a cui partecipano i regolatori con incarichi anche politici, ed i cui obiettivi sono l’allocazione di risorse, la definizione delle tariffe e la regolazione delle innovazioni.
• A livello meso ci sono invece gli interessi gestionali ad esempio delle Aziende Sanitarie o Ospedaliere e degli IRCCS che mirano a far fronte alla definizione delle priorità per i piani d’acquisto ed aggiornamento del parco tecnologico con l’obiettivo dell’ottimizzazione delle risorse. A questo livello ci sono anche le Aziende produttrici che si interessano di sviluppare, produrre e commercializzare le tecnologie e che beneficiano di un continuo confronto con gli acquirenti di riferimento, a tutti e tre i livelli qui citati.
• Il livello micro è invece rappresentato dal management clinico interessato all’appropriatezza, alla qualità ed all’avanzamento delle cure che si esplica attraverso protocolli e procedure in uso.

In quanto processo multidisciplinare, prendono parte professionisti provenienti da campi scientifici diversi come: clinici (spesso medici, infermieri e farmacisti), economisti, ingegneri clinici, epidemiologici, statistici, pazienti e loro familiari.

Le fasi principali dell’HTA

L’HTA prende avvio come una “classica revisione sistematica della letteratura clinica” sul tema per arrivare a coprire anche elementi che, a seconda del protocollo utilizzato coprono e permettono di mettere a confronto i risultati di più dimensioni in termini di valutazione economica confrontando dati tra loro omogenei.

1. Priority setting (prioritizzazione), è la fase in cui ci si propone di identificare le aree di interesse all’interno delle quali ci sono dispositivi da attenzionare rispetto ad altri per far fronte ai bisogni del contesto attenzionato. La prioritizzazione avviene attraverso la predisposizione di una valutazione trasparente (multidimensionale e multidisciplinare) rappresentativa della priorità misurata con gli appositi strumenti tecnici.
2. Assessment (valutazione), riguarda la valutazione tecnica, clinica ed economica delle evidenze disponibili riguardo alla tecnologia oggetto di studio. In particolare si confrontano le conoscenze riguardo allo standard of care o gold standard rispetto appunto all’innovazione che si vuole valutare.
3. Appraisal (uso giudizioso), è il momento in cui utilizzo i risultati dell’assessment nel contesto di un preciso sistema sanitario.

Nelle varie fasi di elaborazione dell’HTA è comunque sempre importante differenziare e tenere in considerazione i concetti di efficacy – efficacia nel contesto di ricerca – e di effectiveness – efficacia nel contesto di utilizzo affinchè la valutazione possa essere attinente all’uso per cui è prodotta (adaptation HTA).

Nel contesto italiano queste sono da leggersi nel più ampio contesto del PNHTADM 2023-2025 di cui si parla più estesamente nell’ultimo paragrafo.

Le tipologie di HTA

Si noti che le fasi sintetizzate precedentemente sono da leggersi nel contesto di maturazione della tecnologia studiata. Nell’HTA si dovranno adottare infatti strumenti specifici in base alla fase di sviluppo tecnologico: (1) ricerca di base, (2) ricerca traslazionale, (3) ricerca clinica e (4) accesso e prezzatura. Si potrebbe avere a che fare con tecnologie nuove, emergenti o già esistenti con nuove indicazioni d’uso.

• Early HTA report, quello prodotto prima delle fasi di sperimentazione clinica e che incorpora importanti assunzioni probabilistiche utili comunque a dare indicazioni preliminari a sviluppatori e possibili acquirenti.
• Full/Rapid HTA report come previsto dall’HTA Core Model®, rappresenta il classico strumento decisionale che può essere composto da tutti gli elementi dell’HTA citati sopra o, per dinamicità di consultazione/stesura, dai domini essenziali.
• Horizon scanning report, utile all’individuazione di tecnologie in fase di sviluppo e nella loro valutazione su base prospettica.

Qualunque sia il tipo di HTA, la valutazione non è economicista, ma economica, nel senso che oltre ai costi considera anche i risultati e le risorse impiegate e affronta la problematica della scelta tra diverse alternative proposte da diverse aziende produttrici tra loro in competizione.

Storia e normativa sull’HTA

L’interesse per l’HTA è sorto gradualmente a partire dagli anni ’80 in risposta al crescente problema di accountability pubblica rispetto al bilanciamento tra costo ed impatto clinico delle innovazioni. Successivemente, nel primi anni del nuovo decennio si sono organizzati gli interessi in questo campo emergente fino all’elaborazione a firma del NIHTA (Network Italiano HTA) della Carta di Trento che nel 2006 ha definito i principi dell’HTA in Italia. La frammentazione in materia di HTA, sostenuta dalla regionalizzazione della sanità, ha portato solo in quegli anni a dare spazio nazionale alle politiche riguardanti l’HTA (si veda al riguardo la priorità riservata all’HTA nel Piano Sanitario Nazionale 2006-2008).

L’Italia è tra i promotori dell’HTA a livello internazionale tant’è che prima del 2021, gli sforzi volti a promuovere la valutazione delle tecnologie sanitarie in modo condiviso ed ottimizzato erano previsti in modo frammetario solo all’interno della Direttiva Europea 24/2011 concernente “l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera” il cui fine era quello di “migliorare il funzionamento del mercato interno e la libera circolazione di merci, persone e servizi” nell’Unione Europea.

Recentemente, visto il valore riconosciuto a livello internazionale al processo di HTA, la materia è stata oggetto di alcuni regolamenti orientati a ridurre la duplicazione degli sforzi delle autorità nazionali competenti e delle imprese. L’unificazione prevista faciliterà la prevedibilità del contesto imprenditoriale e garantirà la sostenibilità a lungo termine della collaborazione a livello dell’Unione Europea in campo di HTA. Inoltre, lo sforzo di armonizzazione dovrebbe incidere anche sui criteri per definire il valore innovativo delle tecnologie.

• Regolamento europeo “HTA” 2021/2282 (che avrà piena applicazione a partire dal prossimo gennaio 2025), delinea un quadro trasparente e inclusivo proponendo l’istituzione di un gruppo di coordinamento delle autorità nazionali o regionali competenti nonché di una rete di portatori di interessi. Le previsioni stabiliscono poi anche norme sulla partecipazione di pazienti, esperti clinici e altri nel processo di valutazione clinica e nelle consultazioni scientifiche.
• Regolamento europeo “Medical Device Regulation” 2017/745, indica le disposizioni riguardo l’immissione nel mercato, la messa a disposizione o la messa in servizio dei dispositivi medici (e di quelli che hanno una finalità non medica, ma di cui condividono funzionamento e rischi) nell’Unione Europea.

Entrambe le normative informano il Piano Nazionale Health Technology Assessment Dispositivi medici 2023-2025 (PNHTADM) adottato con atto del Ministero della Salute (Decreto 9 giugno 2023 “Adozione del programma nazionale di HTA” e presentato anche in diretta streaming nel novembre 2023 da Age.na.s. in collaborazione con il Ministero della Salute e le Regioni e Province Autonome italiane).

Il PNHTADM 2023-2025 ha l’obiettivo di promuovere l’utilizzo dell’HTA evitando duplicazioni e avviando un processo di potenziamento tra i vari livelli decisionali del Sistema in tutte le fasi del ciclo di vita di una tecnologia. Questo si propone possa essere raggiunto attraverso 7 passaggi:

• Fabbisogno / Richieste acquisto;
• Segnalazione;
• Prioritizzazione;
• Assessment;
• Appraisal;
• Implementazione esiti HTA;
• Valutazione di performance e dell’impatto del PNHTA.

Una sintesi degli obiettivi del PNHTADM è consultabile in questa brochure di Age.na.s.

Per ulteriori approfondimenti, la Società Italiana di HTA (SiHTA) è attiva nel raccogliere le evidenze scientifiche e a divulgare le novità in materia.

Per approfondimenti si consiglia il testo del 2021, Health technology Assessment (HTA) di Landi S., edito da Giappichelli - versione cartacea € 14,99.